유전병의 원인이 DNA에 있다면, 그 DNA를 ‘고쳐서’ 치료할 수 있을까?

통찰 · CRISPR 유전자 편집

유전체를 '읽는' 일은 어느새 싸고 흔해졌습니다. 그런데 읽어낸 글자 가운데 잘못된 한 곳을 '고치는' 일은 전혀 다른 차원의 문제였죠. 인류가 어떻게 그 벽을 넘어 처음으로 유전자를 고쳐 병을 치료했는지 따라가 봅니다.

이 카드를 마치면, CRISPR가 무엇이고 2023년 첫 치료제 승인이 왜 '읽기에서 쓰기로' 넘어간 분기점인지 알게 됩니다.

• DNA는 오랫동안 읽기는 쉬워도 정밀하게 고치기는 어려운 코드였음을 이해합니다.
• CRISPR가 세균의 면역 장치에서 빌려온 '유전자 가위'이며, 자르는 일과 고치는 일이 어떻게 나뉘는지 알게 됩니다.
• 첫 치료제 카스게비가 잘못된 글자를 직접 고치는 대신 잠자던 예비 유전자를 켜는 방식임을 알게 됩니다.

핵심 흐름

• 먼저, 당신의 직관은? 겸상적혈구병은 DNA의 글자 하나가 잘못돼 생깁니다. 첫 CRISPR 치료제는 이 병을 어떻게 고쳤을까요?
• 읽기는 쉬워졌지만, 쓰기는 벽이었다
• 세균이 바이러스와 싸우던 무기를 빌려왔다
• 가위는 자를 뿐, 고치는 건 세포다
• 원인을 건드린 첫 치료제, 그리고 남은 숙제

결론

이제 유전병은 증상을 달래는 게 아니라, 원인이 된 DNA를 고쳐 치료하는 시대로 들어섰다.

오랫동안 DNA는 읽을 순 있어도 정밀하게 고치긴 어려운 코드였다. 2012년 세균의 면역 장치에서 빌려온 CRISPR-Cas9이 등장해 원하는 위치를 찾아 자를 수 있게 됐고(2020 노벨), 2023년엔 그것으로 겸상적혈구병을 치료하는 첫 약이 승인됐다. 흥미롭게도 그 약은 망가진 글자를 직접 고치는 대신, 잠자던 예비 유전자를 다시 켜는 길을 택했다.

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